7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
【我们这十年@坐标中国】“掘速之极”，“煤海蛟龙”掘出能源保障线******
中新网北京10月9日电题：“掘速之极”，“煤海蛟龙”掘出能源保障线
记者 宋宇晟
一提起“煤矿采掘”，很多人脑海中很自然就会浮现出满脸煤灰的矿工形象。
但你或许想象不到，如今的煤矿工人不仅不需要出大力、流大汗的人力挖煤，还用上了我国完全拥有自主知识产权的“采掘神器”，只需要几位工人站在安全位置操作、按下几个按钮，机器就能自动采掘，工作量还达到了原来的3-4倍。
这件“采掘神器”是什么？
这里所说的“采掘神器”，指的是掘支运一体化快速掘进系统。根据不同地质条件配套，整个系统最长可达200多米，重量高达230多吨。
中国煤炭科工集团首席科学家、快速掘进系统总设计师王虹称之为“煤海蛟龙”。该系统由掘锚一体机、锚杆转载机、柔性连续运输系统和协同控制平台等部分组成。
其中，可伸缩的巨大的滚筒是它的利齿，负责挖掘；前方的旋转刀盘好似“巨龙”的舌头，把割下来的煤块源源不断地拨到嘴里，而龙的脊椎和顶部、侧面的龙爪负责支护，龙的身体则负责运输。
就这样，整个系统完成了从采掘到支护再到运输的一整套工作。
快速掘进系统。中国煤科供图为何能称为“煤海蛟龙”？
和今天的先进技术相比，传统掘进技术工序繁多，技术水平低，造成采掘比例严重失衡，每月平均进尺仅约180米，再加上工作面水、瓦斯、顶板、粉尘等严重威胁人员与装备的安全。
一直以来，国内外未形成掘进、支护、运输平行作业的掘进作业线，掘进更是成为煤炭安全绿色高效开采的短板。掘进、支护、运输不能平行作业，堪称“世界级难题”。
王虹直言，针对这样的问题，2012年，中国煤科便提出了“快速掘进”的构想。
2013年，第一代掘支运一体化快速掘进系统1.0同时也是世界首套快速掘进系统在神东煤炭集团投入工业性试验。2018年，第二代掘支运一体化快速掘进系统2.0，实现系统设备系列化和模块化，系统适用范围拓展到中等稳定围岩及较复杂地质条件。2020年，第三代智能掘支运一体化快速掘进系统3.0应用而生，可靠性、安全性和智能化进一步得到提升。
研发过程中，科研人员提出了“掘支运三位一体”掘进方法，将原本各自分离的掘进、支护、运输工作结合一体，成功开发了掘支运一体化快速掘进成套技术、工艺和装备，取得了完全拥有自主知识产权的多维度协同支护、大功率全宽截割、柔性连续运输等核心技术突破，首创“掘支运一体化快速掘进关键技术与装备”，实现了煤矿掘进由半机械化向完全机械化和自动化的重大技术变革。
这一技术与原有掘进方法相比，掘进速度提高2-3倍，作业人员减少2/3，有效缓解了采掘失衡。
掘锚一体机。中国煤科供图煤矿掘进“掘”出世界纪录
回顾历史，最早的煤炭开采工作，全部要靠人力去挖掘，靠的是肩扛、手抬；慢慢地开始采用风钻和炸药；到了现代，才实现机械辅助。陕煤集团黄陵二号煤矿总经理易瑞强坦言，虽然开采手段有所变化，但掘进效率和安全问题一直困扰着煤矿工人。
巷道掘进作为煤炭开采的先行基础工程，约占煤矿井下采掘工程量的70%-80%。而我国每年新掘巷道13000公里，位居世界第一，工程量巨大。
面对这样的工程量，掘支运一体化快速掘进系统的应用，不仅显著提高了煤巷掘进效率、降低了作业人数，还改善了掘进工作面环境，实现了高效捕尘、除尘，保障作业人员的职业健康。
同时，这项技术突破更“掘”出了世界纪录。2014年，在稳定围岩条件下，月最高进尺3088米，创造了大断面单巷掘进世界纪录，是煤矿平均掘进速度的10倍以上；2022年5月，在中等稳定围岩条件下，月最高进尺2086米，掘进效率提高3倍；2022年3月，在复杂围岩条件下，月最高进尺856米，掘进效率提高1.5倍。
以“中国创造”打造“中国速度”
王虹告诉记者，掘支运一体化快速掘进系统的应用，开启了煤巷掘进的全新模式，实现了我国巷道掘进技术与装备从“跟跑”到“并跑”再到目前“领跑”的转变。
2021年，掘支运一体化快速掘进系统入选“科创中国”先导技术榜，极大地促进了创新链和产业链的深度融合，以科技创新助力绿色矿山，以“中国创造”打造“中国速度”。
如今，掘支运一体化快速掘进系统已遍布在晋陕蒙等各大型煤企集团，并在不同地质条件下广泛推广应用。
作为我国能源安全的“压舱石”，煤炭当前仍是我国最主要的能源。先进的煤炭采掘技术，有效保障了我国煤炭资源稳定供应。今年以来，在全球能源供应偏紧背景下，我国持续做好煤炭增产保供工作，将能源的饭碗牢牢端在自己手中。
记者了解到，中国煤科太原研究院正在进行第四代智能掘支运一体化快速掘进系统4.0中的核心技术攻关，将全面提升快速掘进系统工艺与智能化技术水平，不断加速智慧矿山建设向“少人化、无人化”的目标迈进。(完)
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